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Giovedì 29 gennaio 2026, al Ministero della Salute di Roma, UNIAMO Rare Diseases Italy ha inaugurato la campagna nazionale #UNIAMOleforze in occasione della Giornata delle Malattie Rare 2026. L’iniziativa, promossa in collaborazione con il Ministero della Salute, apre un mese di eventi dedicati a sensibilizzare cittadini, istituzioni e operatori sanitari sui bisogni e diritti delle persone con malattia rara.
In Italia, le persone con malattia rara sono oltre 2 milioni; a livello mondiale, si stimano circa 300 milioni di pazienti. Il tema scelto per la 19ª edizione della Giornata è: “Accesso equo, tempestivo e omogeneo a terapie e trattamenti anche non farmacologici”.
Focus sulla cura e sull’equità di accesso
Durante l’evento istituzionale, le principali Istituzioni e stakeholder della Salute hanno approfondito il tema dell’accesso alle cure, dalla programmazione sanitaria alla valutazione delle tecnologie (HTA), dallo screening neonatale al ruolo dei presidi territoriali nella distribuzione dei farmaci.
La Presidente di UNIAMO, Annalisa Scopinaro, ha dichiarato:
“Cinque anni fa abbiamo iniziato un viaggio ideale per accompagnare le nostre persone nel loro approccio alla patologia. Quest’anno la Giornata ha come focus l’accesso equo, tempestivo e omogeneo a terapie e trattamenti non farmacologici”.
Solo per il 5% delle patologie rare esiste un trattamento farmacologico specifico. Per la maggior parte dei pazienti, i trattamenti riabilitativi, logopedia, psicomotricità, supporto psicologico e dispositivi medici sono fondamentali. La Legge 175/2021 garantisce il diritto a questi trattamenti in tutto il territorio nazionale.
Le istituzioni si mobilitano
Il Sottosegretario alla Salute On. Marcello Gemmato ha affermato:
“Oggi inauguriamo la Campagna del Rare Disease Day 2026 dedicata all’accesso equo, tempestivo ed omogeneo alle terapie e trattamenti anche non farmacologici. L’Italia ha approvato 146 farmaci orfani sui 155 autorizzati da EMA, collocandosi al secondo posto in Europa. Ci sono margini di miglioramento, come procedure più snelle e distribuzione territoriale più efficiente”.
La Sottosegretaria di Stato On. Fausta Bergamotto ha aggiunto:
“Abbiamo il dovere di sostenere farmaci innovativi, dispositivi medici e tecnologie diagnostiche d’avanguardia, che rappresentano talvolta l’unica risposta terapeutica”.
Il Presidente di AIFA, Robert Nisticò, ha dichiarato:
“Come AIFA siamo chiamati a portare l’innovazione al paziente e adottare modelli nuovi per valutare le terapie in arrivo, riconoscendone il reale valore aggiunto. La valutazione non può limitarsi al costo dei prodotti, ma deve considerare anche i risparmi per il sistema sanitario”.
Diagnosi precoce e presa in carico personalizzata
La riduzione dei tempi diagnostici è fondamentale. Lo Screening Neonatale Esteso (SNE) rappresenta uno strumento chiave. Il Direttore generale dell’ISS, Andrea Piccioli, ha dichiarato:
“Lo screening neonatale esteso garantisce a tutti i bambini nati in Italia un accesso equo alla diagnosi precoce di circa 50 malattie genetiche. L’aggiornamento periodico del pannello è essenziale per garantire appropriatezza clinica e massimo beneficio per la popolazione”.
La Prof.ssa Paola Facchin ha sottolineato:
“Per le persone con malattia rara occorre una presa in carico olistica. Anche per i trattamenti riabilitativi non si può ‘fare una media’ ma dare a ciascuno secondo il suo bisogno”.
Ricerca, industria e innovazione
Ampio spazio è stato dedicato al ruolo dell’industria e della ricerca grazie ai contributi del Comandante dello Stabilimento Chimico Farmaceutico Militare Col. Arcangelo Moro, del Presidente di Assobiotec Fabrizio Greco e del Presidente di Farmindustria Marcello Cattani.
Con #UNIAMOleforze, UNIAMO ribadisce la necessità di un impegno condiviso tra istituzioni, comunità scientifica, imprese e associazioni per garantire pari diritti di accesso alle cure per tutte le persone con malattia rara.
