Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA, nella seduta del 23 settembre 2026, ha dato il via libera alla rimborsabilità di 2 nuovi farmaci orfani e 7 estensioni di indicazione terapeutica.
FARMACI ORFANI
Saranno rimborsati dal Servizio Sanitario Nazionale due nuovi farmaci orfani per il trattamento di malattie rare. Si tratta di Ezmekly (mirdametinib), indicato in monoterapia per il trattamento di neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici non operabili in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 2 anni con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1), e di Ziihera (zanidatamab), indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con cancro delle vie biliari (BTC) HER2-positivo (IHC 3+) non resecabile, localmente avanzato o metastatico, precedentemente trattato con almeno una linea di terapia sistemica.
Maggiori info sul sito di AIFA
